Los medicamentos de terapia avanzada (TMA) representan un área de investigación clínica en rápida evolución, que abarca terapias génicas, terapias celulares y productos de ingeniería tisular diseñados para abordar enfermedades con una gran necesidad médica no cubierta. La investigación clínica con TMA se caracteriza por diseños de ensayos complejos y, a diferencia de los medicamentos convencionales, requiere una estrecha integración de los protocolos clínicos con una fabricación conforme a las normas de buena práctica clínica (GMP), así como un seguimiento a largo plazo para monitorizar la durabilidad del efecto y los posibles riesgos tardíos. Por consiguiente, las consideraciones regulatorias, éticas y logísticas desempeñan un papel fundamental en la investigación clínica con TMA y se vuelven cada vez más complejas cuando se trabaja a nivel internacional.
La jornada se divide en tres partes. La primera es la introducción, donde el ponente principal abordará los desafíos transversales en los ensayos clínicos de ATMP y un estudio presentará las dificultades encontradas al intentar llevar su estudio a otros países. La mayor parte del día se dedicará a las perspectivas de las diferentes partes interesadas, como pacientes, organismos reguladores, evaluación de tecnologías sanitarias, patrocinadores, financiadores e investigadores. Para cerrar la jornada, pasaremos de los desafíos a las soluciones. ¿Cómo podemos mejorar? Se compartirá una reflexión de alto nivel sobre los esfuerzos europeos y se debatirá en una mesa redonda.
Las plazas presenciales son limitadas y se asignan por orden de llegada.
Fuente: Instituto de Salud Carlos III
